O Ministério da Saúde anunciou a inclusão do medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Através de um Acordo de Compartilhamento de Risco, o pagamento pelo Zolgensma será condicionado ao resultado da terapia no paciente, com acompanhamento contínuo por uma equipe especializada.
Este é o primeiro tratamento gênico oferecido pelo SUS para crianças com até seis meses de idade, o que marca um avanço significativo no atendimento a doenças raras no Brasil.
A AME é uma doença rara que afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, comprometendo funções vitais como respirar, engolir e se mover. O tratamento com Zolgensma, que custa cerca de R$ 7 milhões, promete melhorar a qualidade de vida das crianças, proporcionando avanços motores como capacidade de engolir, mastigar, sustentar o tronco e sentar sem apoio.
A oferta do Zolgensma será realizada em 28 serviços de referência do SUS espalhados por 18 estados brasileiros. A partir da próxima semana, os pacientes poderão realizar exames preparatórios nos centros especializados. O acompanhamento dos pacientes será realizado por cinco anos, com o pagamento do medicamento atrelado a metas de controle motor dos pacientes.
O Zolgensma se junta aos tratamentos já disponíveis no SUS, como o nusinersena e risdiplam, que atendem aos pacientes com AME tipos 1 e 2. A partir de 2020, o Ministério da Saúde investiu cerca de R$ 1 bilhão para garantir o acesso a tratamentos especializados, cumprindo 161 ações judiciais relacionadas à doença.