A Anvisa suspendeu três ensaios clínicos da Novartis com uma terapia celular experimental para doenças autoimunes após a morte de três participantes durante estudos realizados internacionalmente. A decisão interrompe os testes e impede, neste momento, a inclusão de novos voluntários no Brasil.
A terapia investigada é o rapcabtagene autoleucel, também identificado pelas siglas rap-cel e YTB323. O tratamento utiliza uma abordagem baseada em células CAR-T, tecnologia que vem sendo estudada além do tratamento de alguns tipos de câncer.
Entretanto, durante os estudos, foram registrados casos graves relacionados à síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes (IEC-HS). A condição é uma reação conhecida das terapias CAR-T e pode provocar complicações potencialmente fatais.
Por que a Anvisa suspendeu os testes da Novartis?
A suspensão ocorreu por motivos de segurança. Os três participantes que morreram apresentaram reações graves durante os estudos, levando a uma avaliação dos riscos associados à terapia experimental. Além disso, a própria Novartis já havia colocado os ensaios em pausa no início de setembro, enquanto realizava uma análise de segurança dos casos registrados. Posteriormente, a Anvisa determinou a interrupção dos estudos no Brasil.
A resolução da agência reguladora foi publicada no Diário Oficial da União e determina a paralisação dos ensaios como medida de proteção aos participantes.
Que doenças estavam sendo estudadas?
Os ensaios avaliavam o potencial da terapia celular no tratamento de doenças autoimunes graves, especialmente condições nas quais o sistema imunológico passa a atacar tecidos do próprio organismo.
Entre as doenças investigadas estavam:
- Lúpus eritematoso sistêmico;
- Granulomatose com poliangeíte;
- Esclerose sistêmica cutânea difusa.
Dessa forma, a pesquisa buscava verificar se a terapia poderia modificar a resposta do sistema imunológico e produzir benefícios para pacientes com doenças autoimunes graves.
O que é a terapia CAR-T?
As terapias CAR-T utilizam células do sistema imunológico que são modificadas em laboratório para reconhecer e combater determinados alvos, onde atualmente, essa tecnologia possui aplicações principalmente na área oncológica. No entanto, pesquisadores também investigam seu uso contra doenças autoimunes, justamente pela possibilidade de alterar de maneira profunda o funcionamento do sistema imunológico.
Nesse sentido, o rap-cel ainda é uma terapia experimental e não deve ser confundido com um tratamento aprovado para uso geral contra doenças autoimunes.
O que acontece com os estudos no Brasil?
Com a decisão da Anvisa, os ensaios afetados ficam interrompidos no país, além disso, a inclusão de novos voluntários permanece suspensa enquanto as questões relacionadas à segurança são avaliadas.
A resolução da agência não detalha individualmente quais ocorrências levaram à decisão, mas estabelece a interrupção como medida de segurança.
A Novartis também vinha analisando os casos dentro de uma revisão de segurança dos estudos. Até o momento, a empresa não havia apresentado manifestação específica sobre a decisão da Anvisa publicada nesta terça-feira (15).
Entenda a importância da suspensão
A interrupção de um ensaio clínico não significa, por si só, que uma terapia experimental tenha sido definitivamente descartada. Entretanto, diante de eventos adversos graves e mortes, a segurança dos participantes passa a ser prioridade.
Assim, novas avaliações poderão determinar se os estudos poderão ser retomados, modificados ou encerrados. Enquanto isso, os dados dos participantes e os eventos registrados devem continuar sendo analisados pelos responsáveis pela pesquisa e pelas autoridades regulatórias.
